PTC Announces Data Showing That PTC124 Causes Statistically Significant Improvements In Chloride Channel Function In Cystic Fibrosis Patients | Pharmainfo.net

PTC Announces Data Showing That PTC124 Causes Statistically Significant Improvements In Chloride Channel Function In Cystic Fibrosis Patients Pharmainfo.net
ナンセンス変異をスキップしてしまう！？作用メカニズムをもつPTC124。
ナンセンス変異で起こる遺伝病であれば、すべてPTCで改善できる可能性があります。
CFの臨床で、その効果が、統計的に優位と示されました。 2008.10

リボソームに作用して、変異コドンの読み飛ばしを誘発するPTC124。
「変異タンパクが何でも作られてしまってダメなのでは？」と思っていましたが、
そんな浅はかなモノではありませんでした。
「PTC124はとても重要な2つの選択性を有している」
2007.4
(1) mRNAの品質管理機構には影響を及ぼさない：生産的翻訳（いわゆる翻訳）のみに作用し、先駆的翻訳（リボソームがmRNAをスキャンすること）には影響を及ぼさない、ので、変異mRNAが増えることはない。
(2) 中途終始コドンのみに作用し、正常な終始コドンには作用しない。
こんな選択性、どうやって出しているのでしょう？？
この選択性がない、アミノグリコシド系抗生物質が、CFTRの変異を読み飛ばすのは1996年から知られていたことだそうですが、
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/8597960?dopt=Abstract
重要なのは、選択性が出されたことだったのですね。。。

あとは、どの程度効いているのか、publishが待たれます。

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